中國自主研發(fā)抗癌藥獲美國FDA批準上市

　　澤布替尼研發(fā)歷時超過7年，今年內有望在美國正式上市銷售；已在國內遞交新藥上市申請

　　11月15日，美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)宣布，中國企業(yè)百濟神州自主研發(fā)的抗癌新藥“澤布替尼”，以“突破性療法”的身份，“優(yōu)先審評”獲準上市，這是中國原研新藥首次走出國門。

　　據透露，今年內澤布替尼有望在美國正式上市銷售。

　　在中國，百濟神州已于2018年8月向中國國家藥品監(jiān)督管理局遞交了澤布替尼針對治療復發(fā)或難治性套細胞淋巴瘤的新藥上市申請，并在同年10月，遞交了澤布替尼針對復發(fā)難治性慢性淋巴細胞白血病、小淋巴細胞淋巴瘤的新藥上市申請，均被納入優(yōu)先審評通道。

　　新京報訊 昨日，美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)在官網宣布了批準中國企業(yè)自主研發(fā)的抗癌新藥——澤布替尼上市的消息。記者了解到，澤布替尼此次在美國快速獲批上市，受益于三項“優(yōu)惠政策”：加速審評、突破性藥物特別審批通道、“孤兒藥”(罕見病用藥)認證。

　　將為淋巴瘤患者治療提供“中國方案”

　　淋巴瘤是一組起源于淋巴造血系統(tǒng)的惡性腫瘤的統(tǒng)稱，是全球范圍內發(fā)病率增速最快的惡性腫瘤之一。北京大學腫瘤醫(yī)院淋巴瘤科主任、大內科主任朱軍表示，淋巴瘤是目前全身所有腫瘤中分型分類最復雜的腫瘤。

　　在目前已知的淋巴瘤70多個亞型中，較為罕見的套細胞淋巴瘤十分“兇險”，患者中位生存期僅為三至四年。多數(shù)患者在確診時已處于疾病晚期，面臨著治療手段有限、預后不良的困境。

　　FAD官網消息也指出，到確診時，套細胞淋巴瘤通常已經擴散到淋巴結、骨髓和其他器官。套細胞淋巴瘤通常對初次治療反應良好，但最終會恢復或停止反應，癌細胞繼續(xù)生長。這是一種危及生命的疾病。

　　因此，更有效的、針對復發(fā)或難治套細胞淋巴瘤的治療藥物顯得尤為迫切。

　　作為一款新型強效BTK抑制劑，此次獲批的澤布替尼用于治療既往接受過至少一項療法的套細胞淋巴瘤患者。

　　FDA藥物評價和研究中心腫瘤疾病辦公室代理主任Richard Pazdur說，臨床試驗表明，澤布替尼使84%的患者出現(xiàn)腫瘤縮小。對于那些難治與復發(fā)的患者來說，這種二線治療方案提供了另外一種臨床上緩解的可能。

　　獲FDA加速批準上市

　　記者了解到，澤布替尼此次在美國快速獲批上市，受益于三項“優(yōu)惠政策”：加速審評、突破性藥物特別審批通道、“孤兒藥”(罕見病用藥)認證。

　　今年8月，F(xiàn)DA正式受理了澤布替尼的新藥上市申請，并授予其優(yōu)先審評資格。3個月后的11月15日，F(xiàn)DA正式批準其上市申請。此前，澤布替尼曾獲得FDA授予的“突破性療法認定”，成為首個獲得該認定的中國本土研發(fā)抗癌新藥。

　　據FDA官網發(fā)布的消息，雖獲加速審批，初步臨床證據表明，該藥物可能比現(xiàn)有療法有實質性的改善。百濟神州在藥品上市后，仍需持續(xù)提交更多的臨床試驗數(shù)據來證實、描述該藥的臨床表現(xiàn)。

　　當?shù)亓馨土龌颊吆螘r能用上這款藥物？據研發(fā)企業(yè)百濟神州中國區(qū)總經理兼公司總裁吳曉濱博士透露，今年年內澤布替尼有望在美國正式上市銷售。

　　在中國，百濟神州已于2018年8月向中國國家藥品監(jiān)督管理局遞交了澤布替尼針對治療復發(fā)或難治性套細胞淋巴瘤的新藥上市申請，并在同年10月，遞交了澤布替尼針對復發(fā)難治性慢性淋巴細胞白血病、小淋巴細胞淋巴瘤的新藥上市申請，均被納入優(yōu)先審評通道。

　　吳曉濱接受記者采訪時表示，一直以來，國內的抗癌原研藥主要依賴進口，而從本土出口海外的藥品則多為原料藥或仿制藥。

　　■ 看點

　　臨床數(shù)據顯示84%患者出現(xiàn)腫瘤縮小

　　澤布替尼的主要發(fā)明人之一、百濟神州化學研發(fā)負責人王志偉博士告訴記者，澤布替尼獲得FDA批準是基于兩項臨床試驗的有效性數(shù)據。此外，還基于多項安全性數(shù)據。

　　據FDA官網消息，在一項86例復發(fā)/難治性套細胞淋巴瘤患者參與的多中心2期臨床試驗中，患者在接受澤布替尼治療后，84%的患者出現(xiàn)腫瘤縮小，中位持續(xù)緩解時間(從初始治療到疾病進展或復發(fā)之間的時間)為19.5個月。

　　該試驗得到了另一項臨床試驗的支持，該試驗包括32名患者，其中84%的患者腫瘤縮小，中位緩解時間為18.5個月。

　　研發(fā)歷時超7年 誕生于北京昌平

　　記者了解到，從最初立項到正式在FDA獲準上市，澤布替尼研發(fā)歷時超過7年。

　　王志偉說，澤布替尼誕生于北京昌平的實驗室。2012年7月，研究團隊正式立項，經過一系列篩選與測試，最終在500多個化合物中，選定了最終候選分子，為其編號BGB-3111，意為百濟神州成立后做出的第3111個化合物。2014年，澤布替尼在澳大利亞正式進入臨床階段，同年8月，完成了全球第一例患者給藥。

　　截至目前，澤布替尼在全球啟動的臨床試驗累計超過20項，臨床試驗覆蓋的國家超過20個，全球范圍內超過1600位患者接受了澤布替尼的治療。約400位國際臨床專家參與或主持了澤布替尼的臨床試驗，其中，來自中國的臨床專家超過60位。

　　■ 對話

　　國研抗癌新藥臨床負責人朱軍

　　實驗高效且安全

　　昨日，澤布替尼1期臨床研究以及關鍵性2期套細胞淋巴瘤臨床研究項目的全國牽頭人、北京大學腫瘤醫(yī)院淋巴瘤科主任、大內科主任朱軍教授接受新京報記者專訪。

　　新京報：您是在什么時候接受這個項目的？

　　朱軍：2016年底百濟神州找到我，希望我能做全國項目總負責人和北京大學腫瘤醫(yī)院的主要研究者來開展臨床試驗。接到任務后我開始組建團隊，聯(lián)合全國14家醫(yī)院共同啟動臨床試驗，2017年2月，北京大學腫瘤醫(yī)院成為全國第一批正式啟動的研究中心。

　　新京報：從發(fā)布的臨床試驗結果來看，取得了非常好的療效，入組患者的感受是怎樣的？

　　朱軍：藥的臨床試驗結果達到我們預定的初衷，而且該藥物為口服給藥，方便、安全、有效率高，患者們的反應很好。用藥后患者們明顯獲益，用上新藥后疾病穩(wěn)定甚至達到完全緩解，而且耐受性良好，這些都是對患者們最大的鼓勵。

　　新京報：在項目執(zhí)行過程中，有什么讓您感觸特別深刻的事情？

　　朱軍：總體而言，這是我們全國多中心團隊的合作。由于我們有強大的動員聯(lián)系能力，能讓患者在短時間內從四面八方集中起來進入臨床試驗，在臨床試驗進行過程中我們用心關注患者們的用藥安全性和有效性，保證了臨床試驗的安全進行。整個臨床試驗高效、高質量的完成，展現(xiàn)了我國藥監(jiān)部門的改革創(chuàng)新成效。

　　新京報：一款中國自主研發(fā)的抗癌新藥首次在美國獲批上市，您怎么看這種突破？

　　朱軍：過去中國的腫瘤患者需要等待進口藥在國內上市，而且價格昂貴，有了國產原研抗癌新藥，中國患者就能享受到高效低毒且價格合理的藥物治療。澤布替尼能第一時間進入美國市場，一定是它的科學價值和數(shù)據質量都獲得了認可，從另一個角度來說，中國自主創(chuàng)新的一類新藥也能為美國乃至全球腫瘤患者提供安全有效且價格合理的抗腫瘤方案，這個意義非常重大。

　　新京報記者 許雯 王卡拉